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干细胞研究:给“奔跑的野马”勒紧缰绳

来源:中国造血干细胞捐献者资料库北京管理中心 时间:2016-03-23

在卫生部近日印发、51日开始实施的《医疗技术临床应用管理办法》中,干细胞治疗技术因涉及重大伦理问题,安全性、有效性尚需规范而被列入第三类医疗技术,由卫生部负责技术审定和临床...

干细胞研究:给“奔跑的野马”勒紧缰绳

 

 

  本报记者 杨秋兰 王 丹

  最近,有关干细胞研究的新闻一次次成为社会和科学家关注的热点——

  美国总统奥巴马上任伊始,就签署行政性命令,解除布什政府对用政府资金支持人类胚胎干细胞研究的限制,以促进胚胎干细胞研究。他同时希望国会放松目前的限制性措施。有人评价说,作为世界医学研究强国的美国此次放开胚胎干细胞研究,将对全球干细胞研究产生深远影响。

  恰在此时,一件震惊世界各国干细胞研究者的事件公之于众:一名患致命性脑病的以色列男孩在俄罗斯接受流产胎儿神经干细胞移植后,导致病人脑内发生肿瘤。以色列专家确认,这些增生的组织就是来自以前注射进男孩大脑和脊髓的胎儿神经干细胞。此前,科学家们一直担心如果控制不好,治病所用的干细胞就有可能演变为难以制约的肿瘤。如今这一担心不只存在于理论上和想象中,而是已经在临床发生了。

  国际干细胞研究会临床专业委员会不久前向委员们通报了这一事件,提示重视这一事件的严重性。该委员会唯一的中国委员、北京大学干细胞研究中心主任李凌松教授告诉记者,这一事件充分说明对干细胞研究的管理规范问题已经迫在眉睫。他同时透露,“干细胞临床转化指导规则”以及“告患者书”,对各国加强和完善干细胞研究的管理提供了基本框架和可供借鉴的蓝本。

  干细胞研究:最热门的领域之一

  一个小小的细胞,就像一个生命的种子,具有无限的可能性。分化、发育、生长,成为人们希望的组织、器官,这种细胞就是干细胞。从科学家发现干细胞神奇功能的那天起,干细胞的研究就被寄予了无限的希望。干细胞治疗是近年来国际上最热门的研究领域之一,各国竞相投入人力、物力、财力。人们期待着干细胞治疗能攻克一些医学难题,研究的进展也的确给人们带来了不少希望。

  干细胞都包含哪些类型?干细胞到底能干什么?为什么它能够成为最活跃的研究领域?

  胚胎干细胞具有亚全能性,能变为人体200多种细胞的任意一种。被科学家单独提取出来后,它们仍旧保持了健全的分化潜能。人们自然会想到,如果能用这些干细胞取代因疾病而被破坏或损耗的老弱细胞,也许就不用再惧怕帕金森症、糖尿病、心脏病、脊柱损伤等细胞退行性疾病。

  1998年,美国科学家James Thomson成功分离出人类胚胎干细胞,打开了干细胞研究之门。毫无疑问,胚胎干细胞可以为人类健康带来无可估量的贡献。但不容忽视的是,胚胎干细胞所引发的政治和伦理争议,从其诞生之日起就没有停止过。

  于是科学家们回避伦理争议较多的胚胎干细胞,选择其他来源的干细胞进行研究,即成体干细胞。成体干细胞是来源于身体其他组织或器官的干细胞。至今,科学家们已经在骨髓、外周血、脑、血管、骨骼肌、肝、胰、皮肤和胃肠道的上皮和脂肪里发现了干细胞。但与胚胎干细胞不同的是,成体干细胞是多能干细胞或单能干细胞,只能有限地分化为特定组织的细胞。

  近年,诱导多功能干细胞(iPS)的研究进展让科学家们欣喜不已。日美两个科研小组分别从人的上皮细胞培育出了胚胎干细胞。这个被称为“很聪明”的设计体现在:科学家们只是在上皮细胞里加入了4个基因,便抹去了它们“早已成熟”的记忆,让其回到了原初幼稚的干细胞状态。这一新的突破在理论上首次证实,人类已分化成熟的体细胞同样可以被重新编程转化为类胚胎干细胞,在应用上成功地避开了长期以来争论不休的伦理问题,突破了核移植技术缺乏卵母细胞的窘境,并为获得患者自身遗传背景的胚胎干细胞增加了一个新途径。

  正因为干细胞给人类战胜疾病带来了新的希望,所以它成为当今研究领域的热门之一。利用干细胞和组织工程结合从而治疗疾病,被称为“再生医学”。 
潜在危险:致瘤致畸性难题没有解决

  并不是所有关于干细胞的研究都令人欢欣鼓舞,干细胞从诞生之日起,引发争议的不仅在于伦理问题,还在于其安全性尚没有得到完全解决。致瘤、致畸等的安全问题是所有科学家关注的。此次发生在俄罗斯的以色列男孩病例就印证了人们的这种担心。一位从事干细胞研究的美国学者针对这一事件指出,干细胞移植具有巨大潜力,但如果人们急于使用而又不知道如何使用,则有可能适得其反。

  事实确实如此。北京大学干细胞研究中心执行主任王太平介绍,因为干细胞在给病人移植前往往需要体外培养、诱导分化等体外操作,所以就会带来基因突变的风险。iPS也存在类似问题:为了改变基因表达,科学家们利用病毒DNA做载体,这本身就有引入新突变、造成癌症的风险。

  还有专家指出,到目前为止,科学界还没有成熟的分离、提纯和扩增的技术平台,没有公认的标准来规范这个过程。也就是说,没有人知道哪种分离方式最好,纯化到什么程度才可以用于移植,扩增后的干细胞要达到哪些指标才是“合格”的。

  而且,在目前开展的移植中,对一些部位的再生研究尚有许多未知数。比如对神经干细胞移植治疗神经系统疾病。有专家指出,动物的大脑是一个精密到无法想象的“黑匣子”,至今人们对大脑的了解还不多。就算我们解决了第一个难题,把“安全”的神经干细胞移植进大脑,但这些干细胞能不能到达需要修补的地方?到达以后能不能像其他神经细胞一样传递信息?这些,都没有确定的答案。

  此外,还有很多临床使用的细节无章可循,比如移植的方法、途径、佐剂、适应症等。而且,对一些干细胞治疗的效果评定,也是正在研究的课题。

  正是因为在技术上还有许多未知,制定对干细胞研究的标准也显得至关重要。

  乱象丛生:来自技术之外的担忧

  问题不仅来自于技术环节,很多开展干细胞治疗的机构,由于“创新”的诱惑甚至更危险的利益诱惑, 使得很多研究者或临床医生无视科学的准则、病人的痛苦,利用病人对干细胞的不了解,把病人当做自己的试验对象,让病人承担生命的风险。

  “其实目前干细胞治疗,除骨髓干细胞治疗血液病之外,还远没有成熟,在全世界范围都还是临床试验阶段。” 北京大学干细胞研究中心王太平教授说。

  “一项新技术在没有被证明确实有疗效之前,要经过科学研究→临床前研究→临床研究(或试验)→临床应用等阶段。”王太平说,科研成果、临床前试验和临床应用不能混为一谈。临床试验是在批准的条件下用于人,是小规模的、有限制的,在限定的例数后要进行总结。临床应用是在临床试验结果得到证实的基础上,经卫生部相关部门批准,用于广大患者。

  他介绍,在研究的每一个阶段,都要有严格规范的标准。如果进入临床,要经过伦理委员会和新技术准入委员会的讨论和同意。研究开始之前,要有规范的治疗方案,并得到有关卫生行政部门的批准。按照国际惯例,临床试验阶段不仅要病人知情同意,还不能向病人收取费用,而且要向病人支付费用,并必须遵循有关临床试验的法规。“如果有人宣称自己能够用干细胞技术治病,患者可以用这些标准对照了解,就知道这种技术是否安全有效,是否值得信赖。”

  此次发生在以色列男孩身上的事例,正是干细胞研究不规范行为的一个典型反映。这个事例说明,在病人接受治疗之前,<

 

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